Ελπίδες για τη θεραπεία της νόσου του Huntington που πλήττει και παιδιά

Ελπίδες για τη θεραπεία της νόσου του Huntington που πλήττει και παιδιά

Αποτελεσματικό και ασφαλές φαίνεται να είναι το πρώτο φάρμακο κατά της αιτίας -και όχι μόνο των συμπτωμάτων- της νόσου του Χάντιγκτον, όπως έδειξαν οι δοκιμές σε ποντίκια και μαϊμούδες.

Ελπίδες για τη θεραπεία της νόσου του Huntington που πλήττει και παιδιά

Ήδη ξεκίνησε η πρώτη κλινική δοκιμή και στους ανθρώπους. Η ελπιδοφόρα ανακοίνωση έγινε από τους επιστήμονες στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας στο Βανκούβερ του Καναδά.

Η νόσος Χάντιγκτον είναι μια σπάνια κληρονομική νευροεκφυλιστική πάθηση, που προκαλεί ανεξέλεγκτες κινήσεις, απώλεια νοητικών ικανοτήτων, συναισθηματικά προβλήματα και τελικά θάνατο. Η νόσος κληροδοτείται από τον γονέα στο παιδί μέσω μιας μετάλλαξης σε ένα γονίδιο, η οποία έχει ως συνέπεια την παραγωγή μιας πρωτεϊνης που προξενεί την ασθένεια. Κάθε παιδί έχει 50-50% πιθανότητες να κληρονομήσει τη νόσο, αν ο ένας γονιός του την έχει, και από τη στιγμή που θα κληρονομήσει την μετάλλαξη, αναπόφευκτα θα νοσήσει.
Το νέο φάρμακο IONIS-HTTRx επιφέρει «σίγαση» (απενεργοποίηση) του μεταλλαγμένου γονιδίου, αναστέλλοντας έτσι την παραγωγή της «ένοχης» πρωτεϊνης. Το φάρμακο χορηγείται στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό μέσω ένεσης.

Η ανάπτυξη του φαρμάκου έγινε από τη φαρμακευτική εταιρεία Ionis Pharmaceuticals, σε συνεργασία με τη φαρμακευτική Roche Pharmaceuticals και ερευνητές του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια-Σαν Ντιέγκο. Στην τρέχουσα κλινική δοκιμή χορηγείται το φάρμακο σε τέσσερις μηνιαίες δόσεις. Στο μέλλον θα δοκιμασθούν και άλλες δοσολογίες.

«Είναι πολύ συναρπαστικό να έχουμε τη δυνατότητα μιας θεραπείας που θα μπορούσε να αλλάξει την πορεία αυτής της τρομερής νόσου. Μέχρι στιγμής υπάρχουν μόνο θεραπείες που αφορούν τα συμπτώματά της», δήλωσε ο επικεφαλής της κλινικής δοκιμής Μπλερ Λίβιτ του Πανεπιστημίου της Βρετανικής Κολομβίας στο Βανκούβερ. Τόνισε πάντως πως θα περάσουν χρόνια, εωσότου το φάρμακο αξιοποιηθεί κλινικά σε ασθενείς.

Οι έως τώρα μελέτες του φαρμάκου σε ποντίκια έχουν αφήσει υποσχέσεις ότι μπορεί να καθυστερήσει την εξέλιξη της νόσου και να την αναστρέψει τελικά. Η βελτίωση στα κινητικά προβλήματα εκδηλώνεται από τον πρώτο κιόλας μήνα της θεραπείας.

Οι δοκιμές στα τρωκτικά και τις μαϊμούδες έδειξαν ότι το φάρμακο γίνεται καλά ανεκτό, χωρίς παρενέργειες που να καθιστούν αναγκαστική την μείωση της δοσολογίας του.

179.99 €
ΑΓΟΡΑΣΕ ΤΟ
Hape Happy Family Ξύλινο Κουκλόσπιτο Mansion (E3405Α)
17.00 €
ΑΓΟΡΑΣΕ ΤΟ
ΠΑΙΔΙΚΗ ΦΟΡΜΑ ΠΑΝΤΕΛΟΝΙ STAR WARS
55.00 €
ΑΓΟΡΑΣΕ ΤΟ
REEBOK HEXAFFECT RUN 4
89.00 €
ΑΓΟΡΑΣΕ ΤΟ
Duchess of Nemours
ΔΙΑΒΑΣΕ ΣΤΟ MOTHERSBLOG
Παιδικός διαβήτης: Ποια παιδιά θεωρούνται «υψηλού κινδύνου»; (vid)

Παιδικός διαβήτης: Ποια παιδιά θεωρούνται «υψηλού κινδύνου»; (vid)

Σαν σακχαρώδη διαβήτη ορίζουμε τη μεταβολική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από υπεργλυκαιμία.
Διάβασε τη συνέχεια
ΔΙΑΒΑΣΕ ΣΤΟ MOTHERSBLOG
Ομορφιά στην εγκυμοσύνη: Κάντε το δέρμα σας να λάμψει με αυτή τη σπιτική μάσκα αβοκάντο (vid)

Ομορφιά στην εγκυμοσύνη: Κάντε το δέρμα σας να λάμψει με αυτή τη σπιτική μάσκα αβοκάντο (vid)

Είστε έγκυος και βλέπετε το δέρμα σας να χάνει τη λάμψη του;
Διάβασε τη συνέχεια
ΔΙΑΒΑΣΕ ΣΤΟ MOTHERSBLOG
Παγκόσμια Ημέρα Διαβήτη 2018: Κάντε το τεστ αξιολόγησης κινδύνου!

Παγκόσμια Ημέρα Διαβήτη 2018: Κάντε το τεστ αξιολόγησης κινδύνου!

Ο διαβήτης πλήττει σήμερα 425 εκατομμύρια ενήλικες και ο αριθμός αναμένεται να…
Διάβασε τη συνέχεια
ΔΙΑΒΑΣΕ ΣΤΟ MOTHERSBLOG
Η πρώτη φωτογραφία στο σπίτι με το αγγελούδι της μετά τα νέα ότι έγινε μητέρα μέσω παρένθετης (pics)

Η πρώτη φωτογραφία στο σπίτι με το αγγελούδι της μετά τα νέα ότι έγινε μητέρα μέσω παρένθετης (pics)

«Το μωρό μου μυρίζει όπως ο παράδεισος!».
Διάβασε τη συνέχεια

Best of DPG network

MOTHERTOOLS
novalac-logo
Η εγκυμοσύνη σας ανά εβδομάδα

Η εγκυμοσύνη σας ανά εβδομάδα

Η ανάπτυξη του εμβρύου ανά εβδομάδα

Η ανάπτυξη του εμβρύου ανά εβδομάδα

Το μωρό σας μήνα με το μήνα

Το μωρό σας μήνα με το μήνα

Υπολογισμός Σύλληψης & Ωορρηξίας

Εξετάσεις

Εξετάσεις

Θηλασμός

Θηλασμός

Μαιευτήριο

Μαιευτήριο

Ημερομηνία Υπολογισμού Τοκετού

Ημερομηνία Υπολογισμού Τοκετού

Υπολογισμός Εβδομάδας Κύησης

Υπολογισμός Εβδομάδας Κύησης

Τα πάντα για τον Αυτισμό

× Αυτός ο ιστότοπος χρησιμοποιεί cookies