Ελπίδες για τη θεραπεία της νόσου του Huntington που πλήττει και παιδιά

Ελπίδες για τη θεραπεία της νόσου του Huntington που πλήττει και παιδιά

Αποτελεσματικό και ασφαλές φαίνεται να είναι το πρώτο φάρμακο κατά της αιτίας -και όχι μόνο των συμπτωμάτων- της νόσου του Χάντιγκτον, όπως έδειξαν οι δοκιμές σε ποντίκια και μαϊμούδες.

Ελπίδες για τη θεραπεία της νόσου του Huntington που πλήττει και παιδιά

Ήδη ξεκίνησε η πρώτη κλινική δοκιμή και στους ανθρώπους. Η ελπιδοφόρα ανακοίνωση έγινε από τους επιστήμονες στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας στο Βανκούβερ του Καναδά.

Η νόσος Χάντιγκτον είναι μια σπάνια κληρονομική νευροεκφυλιστική πάθηση, που προκαλεί ανεξέλεγκτες κινήσεις, απώλεια νοητικών ικανοτήτων, συναισθηματικά προβλήματα και τελικά θάνατο. Η νόσος κληροδοτείται από τον γονέα στο παιδί μέσω μιας μετάλλαξης σε ένα γονίδιο, η οποία έχει ως συνέπεια την παραγωγή μιας πρωτεϊνης που προξενεί την ασθένεια. Κάθε παιδί έχει 50-50% πιθανότητες να κληρονομήσει τη νόσο, αν ο ένας γονιός του την έχει, και από τη στιγμή που θα κληρονομήσει την μετάλλαξη, αναπόφευκτα θα νοσήσει.
Το νέο φάρμακο IONIS-HTTRx επιφέρει «σίγαση» (απενεργοποίηση) του μεταλλαγμένου γονιδίου, αναστέλλοντας έτσι την παραγωγή της «ένοχης» πρωτεϊνης. Το φάρμακο χορηγείται στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό μέσω ένεσης.

Η ανάπτυξη του φαρμάκου έγινε από τη φαρμακευτική εταιρεία Ionis Pharmaceuticals, σε συνεργασία με τη φαρμακευτική Roche Pharmaceuticals και ερευνητές του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια-Σαν Ντιέγκο. Στην τρέχουσα κλινική δοκιμή χορηγείται το φάρμακο σε τέσσερις μηνιαίες δόσεις. Στο μέλλον θα δοκιμασθούν και άλλες δοσολογίες.

«Είναι πολύ συναρπαστικό να έχουμε τη δυνατότητα μιας θεραπείας που θα μπορούσε να αλλάξει την πορεία αυτής της τρομερής νόσου. Μέχρι στιγμής υπάρχουν μόνο θεραπείες που αφορούν τα συμπτώματά της», δήλωσε ο επικεφαλής της κλινικής δοκιμής Μπλερ Λίβιτ του Πανεπιστημίου της Βρετανικής Κολομβίας στο Βανκούβερ. Τόνισε πάντως πως θα περάσουν χρόνια, εωσότου το φάρμακο αξιοποιηθεί κλινικά σε ασθενείς.

Οι έως τώρα μελέτες του φαρμάκου σε ποντίκια έχουν αφήσει υποσχέσεις ότι μπορεί να καθυστερήσει την εξέλιξη της νόσου και να την αναστρέψει τελικά. Η βελτίωση στα κινητικά προβλήματα εκδηλώνεται από τον πρώτο κιόλας μήνα της θεραπείας.

Οι δοκιμές στα τρωκτικά και τις μαϊμούδες έδειξαν ότι το φάρμακο γίνεται καλά ανεκτό, χωρίς παρενέργειες που να καθιστούν αναγκαστική την μείωση της δοσολογίας του.

55.96 €
ΑΓΟΡΑΣΕ ΤΟ
Παλτώ μονόχρωμο με γουνάκι
39.99 €
ΑΓΟΡΑΣΕ ΤΟ
Παιδικά αθλητικά παπούτσια Puma
44.00 €
ΑΓΟΡΑΣΕ ΤΟ
Zenit Ξύλινο κουκλόσπιτο Κάστρο
86.00 €
ΑΓΟΡΑΣΕ ΤΟ
Djeco Κουκλόσπιτο Το σπίτι με τα χρώματα
ΔΙΑΒΑΣΕ ΣΤΟ MOTHERSBLOG
Μωρό δύο μηνών: Όλα όσα πρέπει να γνωρίζετε

Μωρό δύο μηνών: Όλα όσα πρέπει να γνωρίζετε

Τι μπορεί να κάνει ένα μωρό στον 2ο μήνα της ζωής του;
Διάβασε τη συνέχεια
ΔΙΑΒΑΣΕ ΣΤΟ MOTHERSBLOG
Νικήστε την αϋπνία με αυτές τις τροφές

Νικήστε την αϋπνία με αυτές τις τροφές

Υποφέρετε από αϋπνίες; Μετράτε ξανά και ξανά προβατάκια, αλλά ο ύπνος δε…
Διάβασε τη συνέχεια
ΔΙΑΒΑΣΕ ΣΤΟ MOTHERSBLOG
Γιατί είναι σημαντικό να διηγείστε στο παιδί παλιές ιστορίες της οικογένειας σας

Γιατί είναι σημαντικό να διηγείστε στο παιδί παλιές ιστορίες της οικογένειας σας

Τις καλύτερες ιστορίες τις έχουμε διηγηθεί, αλλά και ακούσει, μέχρι να μας…
Διάβασε τη συνέχεια
ΔΙΑΒΑΣΕ ΣΤΟ MOTHERSBLOG
Αυτό είναι το αγαπημένο χρώμα της πριγκίπισσας Charlotte

Αυτό είναι το αγαπημένο χρώμα της πριγκίπισσας Charlotte

Χάρη στη μαμά Kate, τώρα ξέρουμε ποιο είναι το αγαπημένο χρώμα της…
Διάβασε τη συνέχεια
MOTHERTOOLS
novalac-logo
Η εγκυμοσύνη σας ανά εβδομάδα

Η εγκυμοσύνη σας ανά εβδομάδα

Η ανάπτυξη του εμβρύου ανά εβδομάδα

Η ανάπτυξη του εμβρύου ανά εβδομάδα

Το μωρό σας μήνα με το μήνα

Το μωρό σας μήνα με το μήνα

Υπολογισμός Σύλληψης & Ωορρηξίας

Εξετάσεις

Εξετάσεις

Θηλασμός

Θηλασμός

Μαιευτήριο

Μαιευτήριο

Ημερομηνία Υπολογισμού Τοκετού

Ημερομηνία Υπολογισμού Τοκετού

Υπολογισμός Εβδομάδας Κύησης

Υπολογισμός Εβδομάδας Κύησης

× Αυτός ο ιστότοπος χρησιμοποιεί cookies
Με τη χρήση αυτού του ιστότοπου, αποδέχεστε τους Όρους Χρήσης